113年藥師/藥劑生、西醫師、護理師/士、專科護理師繼續教育積分課程
第107屆藥事論壇講座
臨床試驗多重指標及一項臨床研究展現有效性之實質證據
暨
其統計與缺失資料處理方法及估計值和敏感性分析
113年4月11日 (四) 13:00-19:00
三軍總醫院內湖院區B1第2演講廳 (台北市內湖區成功路二段325號) 實體/視訊同步
指導單位 : 衛生福利部
辦理單位 : 社團法人台灣藥物品質協會、財團法人國際教育基金會
第107屆藥事論壇講座 將於113年4月11日 (星期四) 下午，以「臨床試驗多重指標及一項臨床研究展現有效性之實質證據 暨 其統計與缺失資料處理方法及估計值和敏感性分析」 為主題辦理。
場次一、臨床試驗多重指標及一項臨床研究展現有效性之實質證據
臨床試驗是新藥發展過程中不可或缺的環節，而臨床試驗既耗時又耗成本，通常臨床試驗的主要指標只有一項，希望從一個臨床試驗來回答多個療效的問題，臨床試驗就需要有多個評估指標，這就是設計多重指標的原因所在。
多重指標指導原則的核心思想在於，結合多種評估指標，從不同的角度來評估治療效果。這些指標可能包括疾病的生理指標、患者的主觀感受、生活品質等多方面因素。本次藥事論壇特邀財團法人醫藥品查驗中心新藥科技組 林資荃 小組長，主講由查驗中心近年制定的 臨床試驗及多重指標統計指導原則，闡明如何處理因多重指標造成的多重性，並協助相關研究人員於設計階段時，預先在計畫書中規劃適當的策略，使對藥物效果做出錯誤結論的機會得以控制、節省研發經費與時間，及早造福病患。
美國FDA要求：藥品的有效性（effectiveness）須建立於實質證據（substantial evidence）之上。具「實質證據」之條件一般而言需要由「兩個充分且控制良好的臨床研究、且各個研究本身都有說服力」，或可由「一項充分且控制良好的臨床研究加上確認性證據（confirmatory evidence）」，來展現藥品的有效性。本次論壇邀請 財團法人醫藥品查驗中心新藥科技組 趙珮瑛 臨床審查員，主講FDA最近公告的指引草案：以一項充分且控制良好的臨床研究及確證性證據來展現有效性之實質證據，本指引草案中，美國FDA對於如何從一個或多個來源獲取的數據（例如：臨床數據、作用機轉數據、動物數據）做為確認性證據，以支持單一項充分且控制良好的臨床研究的結果，提出了較詳細的建議。
場次二、統計與缺失資料處理方法及估計值和敏感性分析
臨床試驗是確認新藥具有療效並安全之關鍵性研究，而正確使用統計分析方法和缺失資料處理方法，是避免試驗結果評估偏差的關鍵。本次藥事論壇特邀 財團法人醫藥品查驗中心新藥科技組 吳雅琪 資深審查員，主講 臨床試驗案中關於療效及安全分析群體之統計與缺失資料處理方法之審查重點，除介紹不同分析群體的定義、缺失資料的處理、以及各類評估指標的統計分析方法，亦一併說明法規單位的審查重點。
在統計分析方法方面，也將針對不同種類的數據變數(例如：二分法、連續型及事件發生時間等)介紹適當的統計方法，同時探討如何以試驗設計避免偏差的產生，和不同原因產生的缺失資料及其對應處理的統計方法，以提高試驗結果的可信度。
一項藥物須清楚地描述對於特定疾病的效益與風險，以便製藥公司、法規單位、病患、醫師及其他利益相關者能做出適當的決策，若未能清楚地闡明，其所報告的「療效(treatment effect)」將有被誤解的疑慮。
本次論壇邀請 國家衛生研究院 蕭金福 研究員，主講國際法規協和會於2019年發佈之 臨床試驗中的估計值和敏感性分析-ICH E9(R1)，本補遺提出一個結構化的框架，使參與制定臨床試驗目標、設計、執行、分析與詮釋的各學科、廠商與法規單位之間，就臨床試驗所感興趣的療效，加強彼此的對話。內容包括：
1. ICH E9(R1)涵蓋之議題
2. 估計目標與並發事件
3. 解決並發事件的策略
藥事論壇講座自民國93年已開辦20年，至今，已連續辦理107屆，討論與新藥物相關之智財、專利、法規、臨床等藥物研發及藥物法規、管理相關之主題，超過18,513位醫藥界與產、官、學、研菁英參與，其中，衛福部新藥審議/諮詢委員、醫藥政官員、CDE審查員逾3,927人次參與貢獻，頗具實際溝通、解決問題及提出願景之效果。
立即報名預約 >> https://forms.gle/h3JsrrahAaBZ1mCS9
